Reaparece la terapia génica

La olvidada terapia génica actualmente ha presentado resultados que nos permite pensar en la posibilidad de que vuelva a ser usada. Durante el año 2003 se había descartado porque en algunos ensayos los pacientes presentaron leucemia. Ya en el año 1999 en Estados Unidos se encendieron las luces de alarma cuando algunos niños empezaron a enfermarse.

A partir de ese momento los investigadores debieron comenzar con una profunda revisión sobre la temática. Ahora la terapia génica comenzó a ser tenida en cuenta nuevamente. El jefe de la división de hematopoyesis y terapia génica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Juan Bueren, considera que “Se está produciendo un avance espectacular en los últimos meses”. Sin embargo desde otros sitios aconsejan que fuera conveniente actuar con cautela.

Lo cierto es que media decena de ensayos en humanos presentaron buenos resultados en enfermedades que hasta la actualidad no tenían cura, como diferentes inmunodeficiencias, hemofilia, beta talasemia o ceguera hereditaria.

Recordemos que la terapia génica consiste en la cura de los pacientes pudiendo repara el gen mutado que provoca la patología (enfermedad). Para esto es necesario que se agregue la copia del gen sano que les falta.

Una de las enfermedades que trata de curar es la amaurosis congénita de Leber, que puede afectar a uno de cada 35 mil recién nacidos y que causa la ceguera. Esto es causado por la mutación en un gel, el RPE65 que impide que se produzca una proteína importante en el proceso de la visión.

Vía | El País
Foto | Flickr – Esthr

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